药物临床试验机构百问百答-14（安控新能）

（1）什么是盲法试验？双盲双模拟的意思是什么？

答：单盲指只有受试者不了解分组情况，而研究者了解分组情况。优点是研究者可以更好地观察了解研究对象，在必须时可以及时恰当地处理研究对象可能发生的意外问题，使研究对象的安全得到保障；缺点是避免不了研究者方面带来的主观偏倚，易造成试验组和对照组的处理不均衡。因此多釆用第三方评价的方法。第三方评价是指单盲试验中，负责给药的研究人员和试验结果评价的研究人员不同，这是为了防止了解分组情况的给药人员的主观偏倚。

双盲指临床试验中受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、监査人员及统计分析人员不知道治疗分配程序，即哪一个病例分入哪一组别。其优点是可以避免研究对象和研究者的主观因素所带来的偏倚；缺点是方法复杂，且一旦出现意外，较难及时处理。

双盲双模拟技术：双模拟一般指试验药和对照药都做成对方的样子，这样患者就分不清是那种药了，举例，A药是胶囊，B药是片剂，如果不做模拟剂的活一看就清楚是哪种药，可是如果这样服用：A胶囊+B模拟片剂，B片剂+A模拟胶囊，患者就分不清、有利于试验的进行。

开放试验是指试验的治疗分配对所有试验参与者均不保密，I期试验常用。开放性试验是指一种不设盲的试验、所有人包括受试者、研究者和监査员都知道试验的随机分组方案。

（2）双盲临床试验中，试验药物与对照药品或安慰剂在哪些特征上均应一致？

答：在外形、气味、包装、标签和其他特征上均应一致。

（3）什么是随机？

答：在对照试验中如果试验用药物被交替地分配给受试者，研究者很可能会猜到治疗结果并因此导致试验结果的偏差。通过对试验治疗的随机分配可避免研究者预知试验治疗的结果。最简单的制造随机程序的办法就是用计算机产生一个序列随机编码。在大型试验中，偶尔会发生连续几个受试者被分配了相同试验治疗的情况。这时，如果试验提前结束，就会导致每个治疗组患者数目的不均衡。为了避免这种情况的发生，应进行分段（Block）随机，即每个随机段每个治疗组中包括相同的受试者人数（如以6分段随机时，每6个人中一定有3个在治疗组，有3个在对照组）。这样可以确保当试验在任何时间提前终止时，接受每组治疗的受试者入选基本相同（实际上，当试验结束时如果入选了6的倍数的受试者，两组的人数一定相同）。因此在多中心临床试验中，为了保证每个中心内和各个中心之间的组间均衡性，每个中心均应分配至少一个随机段的随机码。

（4）随机化试验有何意义？

答：随机化试验可以消除非试验因素对试验结果的影响，使得各种已知或未知的影响因素在两组中分布相同，有利于两组具有均衡可比性。

（5）什么是平行组试验？

平行组试验是指每个受试者仅被分配接受一种试验治疗的试验设计。例如：在包括两个治疗组A和B的试验中，每个受试者要么接受治疗A要么接受治疗B。

（6）什么是交叉试验？

在比较两种治疗A和B的交叉试验中，每个受试者都会随机地被分配先接受A或B治疗，在规定的一段时间间隔后，再接受相同治疗期的另一种治疗。虽然这种交叉设计比平行组设计节约了一半数量的受试者，但却存在一些问题。首先，治疗期延长了一倍。其次，这种设计仅能用于一段时间内相对稳定的适应证。在每种治疗开始时受试者的临床状况应基本相同（如果患者A和B的临床状况存在差异就有问题）。第三，第一阶段的治疗作用有可能影响到第二阶段的治疗，造成了对结果评估的困难。

（7）临床试验中有哪些常见的试验分组设计？

临床试验常见的分组有

--单组试验：包括观察性研究、注册研究等，往往以单纯观察为主；

--多组试验：主要是比较研究，通常有优效、非劣、等效这几种，评价组间的差异。