药物临床试验机构百问百答-13（安控新能）

1.试验方案

（1）哪些情况使用安慰剂（何时应用安慰剂）？哪些情况可以设置空白对照？

答：在下列情况下能使用安慰剂作为对照：

(1)当没有公认的有效的干预时；(2)功能性疾病，如安眠药物；(3)有基础用药的试验。在有公认有效干预的情况下，不能使用安慰剂作为对照组。

未加任何对照药物的对照组称空白对照，适用于两种情况：(1)由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无法执行，或者执行起来比较困难，例如试验组为放射治疗或外科手术等；(2)试验药物的不良反应非常特殊，以至于无法使研究者或受试者处于盲态，使用安慰剂对照几乎没有意义。

适合用安慰剂作对照的药物试验包括：①非危及生命的疾病，要求患者的意识、身体状况都较好；②精神因素影响较大的疾病，如胃溃疡、十二指肠溃疡、高血压等；③疼痛为主要症状的疾病，如偏头痛、骨关节炎、心绞痛等；④有明显自愈倾向的伤病，如感冒、各种伤口、手术切口等；⑤病情相对比较稳定、短期不治疗也不会有显著改变的疾病，如咳嗽、慢性支气管炎等；⑥精神、神经系统疾病，如晕船、抑郁、帕金森病等；⑦免疫系统疾病，如类风湿性关节炎、哮喘等。

采用安慰剂治疗有效率较低的疾病主要包括肿瘤、神经性病变、药物滥用等；采用安慰剂治疗有效率较高的疾病主要包括抑郁、焦虑、消化、泌尿系统疾病等。

安慰剂(Placebo)即为与所模拟的药物在剂型、外形等方面完全一致，并不含有任何有效成份。

（2）什么时候不设对照组？

答：对照组可以分为：安慰剂对照、试验药物计量间对照、阳性对照、无治疗对照、历史对照。

对照组是指与试验组处于同一条件的一组受试者，对照组与试验组的唯一区别就是试验组接受试验药治疗，对照组接受对照药的治疗，两组的其他条件一致。

设置对照组的意义在于使试验组和对照组内的非处理因素基本一致，排除或减少来自研究者和受试者主观偏移的影响，使处理因素的效应得以显示。

以下情况不设置对照组：①试验组采用放射治疗等非常特殊的处理，对照组无法执行或者执行起来极为困难；②试验药的不良反应非常特殊，无法使研究者不受主管影响，使用对照组没有实际意义。

（3）药物临床试验中为什么要设立对照组？

答：对照组是指与试验组处于同样条件下的一组受试者，对照组和试验组的唯一区别是试验组接受试验组治疗，对照组接受对照组的治疗，而两组的其他条件如试验入选条件一致，试验进行中保持条件一致。设立对照组的主要目的是判断受试者治疗前后的变化是试验药物，而不是其他因素（如病情的自然发展或者受试者机体内环境的变化）引起的。有了对照组就能回答如果未服用试验药会发生什么情况。

（4）选择阳性药的原则是什么？阳性药的标准是什么？

答：原则：同类可比，公认有效。

标准：所选择的阳性对照药应为NMPA批准上市、临床应用广泛、疗效确切、安全性好的公认最好的有效药。

（5）什么是偏倚？

答：偏倚是指在设计临床试验方案、执行临床试验方案以及分析评价临床试验结果时，有关影响因素所致的系统误差，致使疗效或安全性评价偏离真值。

（6）控制偏倚的方法是什么？

答：随机(randomization)和盲法(blinding)是控制偏倚的重要措施。